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湖南怀化市32岁的市民吴石平陷入了绝望。一个一岁多的儿子出生时患有脊髓性肌萎缩症(sma)，无法握拳和锻炼双腿，需要注射一大类孤儿药物。
【/h/】国际医学界之所以把治疗这类罕见新生儿疾病的药物称为孤儿药，是因为世界上绝大多数不幸的父母都会放弃治疗，让自己的婴儿孤独终老。
【/h/】医生告知父母初步诊断才两个月，宝宝病情开始恶化，口吐白沫，嘴唇发紫，呼吸急促，几乎无法离开重症监护室。
这时，带着最后一丝希望，医生告诉孩子的父母，世界上有一种治疗脊髓性肌萎缩症(sma)的特效药，叫诺西娜塞纳注射液，可以注射，可以终身维持。也许孩子的生命可以得救。
【/h/】但是在中国，特效药价格极其昂贵，70万元的药费一针就见底了。第一个治疗年，需要6针；之后每年至少需要注射3次，注射终身服用。
对于一对在塑料厂工作的夫妇来说，他们的家庭需要工作12年，不吃不喝。这无疑给了他们希望，把他们推向了绝望的悬崖。
他们在网上公布了自己的经历。一方面，他们希望得到非营利组织的帮助；另一方面，他们希望制药公司和医院能够提供廉价的同类特效药。在这片土地上，从来不缺热心能干的人。
【/h/】很多人想到电影《我不是药神》，里面印度对欧美进口药品没有专利限制，印度的药企可以依法模仿。印度的仿制药和欧美的原药功效相当，但价格可能只有原价的1%或千分之一。
他们在印度没有找到相应的仿制药，因为这种“孤儿药”的患者数量太少，价格太贵，印度制药公司也没有动力去模仿。
【/h/】然而，目光敏锐的人发现，同样的特效药:在澳洲，费用只有41澳币，或者203元；在日本，费用完全免除！
这样一来，知道残酷“真相”的人就完全失去了平衡。为什么同一个特效药在澳洲和日本的价格那么便宜，而在中国，只有有钱人家的孩子才能用钱换生活？
如果你出生在发达的资本主义国家，你会过得很好。生在中国，只能等药企医院收割父母钱包？
【/h/】网络上出现了一波愤怒，大骂医生医院，声讨医保局，谴责药企吃人血馒头& hellip& hellip仅举几个例子。
很容易出卖焦虑，煽动情绪；探索真理和解决问题都很难。
明歌凭自己对医药行业和医疗保险制度的直觉判断，事情的本质区别肯定没有不同国家同一药品价格的价格数字显示的那么大。
这背后一定有取舍，有取舍，有博弈。
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【/h/】首先我们要探讨一下，美国制药公司biogen送的这种特效药物价格是否这么高。明歌找到了生物公司在三个国家的终端销售价格。
先看原产国:美国。经过biogen几十年的研发，《纽约时报》评论说，它是世界上最昂贵的特殊药物之一。
【/h/】如果美国完全没有商业医疗保险，普通家庭一个生病的婴儿第一年的价格是12.5万美元，按照最新汇率7元/美元计算是87.5万人民币。
【/h/】美国的价格其实比中国一炮70万高25%。
我们再来看看澳大利亚。虽然澳洲患者家属只需支付零售价205元即可享受特效药，但这是否意味着生物制药公司收到的收入就和卖一个感冒药一样？
明歌咨询了制药业和各种医学专家。要掌握药品在澳大利亚的真实销售价格，他只需要登录《药品福利计划》(The Pharmaceutical benefits Scheme-PBS)网站，该网站公布每种药品的政府采购单价和患者的自付费用。
【/h/】我们输入药物英文名称:nusinersen，发现“诺西斯纳注射液”已纳入澳大利亚药品福利计划，政府采购价11万澳币，患者自付费用41澳币。
【/h/】如果按4.95元/澳元的汇率计算，政府出面购买时每针价格也达到54.5万元。虽然比70万价格低了22.2%，但还是同一个数量级，没有本质区别。
最后，我们来看看我们的近邻:日本。在日本，这种药物的价格为949.3024万日元，相当于62.5万元左右，在各国中属中等水平。低于12.5万美元，近87.5万人民币，高于11万澳元，约54.5万人民币，相当于中国的70万人民币。
所以，如果各个国家的患者直接面对药企，那么《我不是药神》中的这幅悲情画面不仅会出现在中国，也会出现在美国、澳大利亚、日本。
昂贵的特效药品价格。在不同的国家，患者支付的金额差异很大，不是因为药品价格不同，而是因为不同国家的医疗保险制度差异很大。那么，为什么一小针药的价格一定要上天呢？
如果你不在R&D制药行业，你就不知道。新药R&D需要巨大的资金投入，是一个投资和回报率差距很大的行业。
【/h/】一种合格特效新药的诞生，业内称之为“穿越死亡之谷”:经过基础研究，从成千上万的新药分子中筛选，进行动物试验以确保安全性，开始人体的一、二、三次临床试验，只有2%能走到最后，剩下的98%项目往往会落空。
【/h/】孤儿药的研发，研发周期较长，患者较少，所以项目失败率较高。
“诺西卡塞纳注射液”最早是由麻省大学医学院的辛格团队于2006年发现的。同年，美国国家冷泉港实验室的adrian krainer团队发现，它对动物有很好的治疗效果。2015年，某制药公司将该药专利转卖给biogen，两次共支付专利费用2.25亿美元，不包括biogen投入的研发费用。
【/h/】孤儿病的数量是万分之一，总量太少，满足不了需求。试想一下，如果一家制药公司坚持几十年，投资几十亿美元，最后开发出来，但是没有合理的市场价格，可能根本无法上市，临床试验的时候会死，会破产。
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【/h/】为什么日本、澳大利亚、美国的医疗保险制度不能给脊髓性肌萎缩症(sma)患者家属报销，解除他们的后顾之忧，而我国的医疗保险基金却无能为力？
这有极其复杂的历史原因。在我们国家，任何人去公立医院就医一次。在简单的治疗过程中，表面上只有患者和医生互动，但本质上游戏中有四方:代表政府的医保局、公立医院、主治医生和普通患者。
【/h/】提供服务的医院和医生不直接向患者要钱，而是向医保局要钱；有医疗需求享受服务的患者通常要交医保钱。他们生病的时候，并不是全部直接交医院，而是医保局报销大部分费用。
【/h/】医保局想少花钱多办事，也有好名声；医院和医生想多赚钱，顺便给病人治病；人们想少花钱，让政府多出钱，医院就能治疗任何疑难杂症。
【/h/】医疗保险基金有两种:城镇职工基本医疗保险和城乡居民基本医疗保险。2016年如果扣除国家财政补贴，2016年两个医保基金净收入只有1000亿元左右，接近盈亏平衡线。这笔净收入不足以支撑下个月的消费。
中国社会科学院的专家估计，由于全面老龄化时代的到来不可阻挡，越来越多的老年人正在享受医疗保险，处于工作状态的年轻人比例正在急剧下降。七年后，两个医疗保险账户将面临财政失衡的严重后果。2024年城镇职工医保账户转为净消费，2024-2027年城乡居民医保账户转为净消费。从2029年到2036年，两项基本医疗保险的累计余额将被消耗，并进入赤字的空州。
【/h/】所以在零和博弈的情况下，医保局一方面要求医院严格控制保费，严厉打击虚假医保报销，另一方面调整医保报销药单，调剂昂贵的进口药品，调剂本地廉价中药，对覆盖面广的常用药品进行“集中采购”，从而打压药品价格。
让我们回到文章开头的案例。如果长期将“诺西那森那注射液”列入医保药品名单，第一年420万元及以后每年210万元的报销费用会不会把湖南省怀化市溆浦县的医保账户吃光？
【/h/】以2020年我国城乡居民医疗保险人均筹资标准最低的550元为例。一针70万，需要1400城乡居民支付一年；6针一年420万，需要近8000居民支付一年。
这个县有77万研究员，头疼脑热，小手术，常规炎症，将面临无医保的窘境。花费近万名患者的医疗保险费用，延长一名婴儿患者的生命。对别人的慷慨大方听起来很感人，但实际上面临着很大的争议。
我们将面临人性的终极拷问:什么是公平？一个刚出生的患有罕见孤儿病的孩子就要吃掉全县人口的医保额度了吗？
我们没有答案。虽然国家健康险局已表示将争取在2020年将“诺卡塞纳注射液”纳入医保谈判的药品清单，并加大对罕见病的支持力度。
然而这就像被动水。水池里的水也就这么多，分给了少数罕见病患者，其他广泛性和常见病患者的费用更少。
